您当前所在位置: > 电竞 > 游戏生态

最新诺奖成果怎么用?基于它的首款药已落地中国治疗肾性贫血

时间:2019-10-16 11:07:02  来源:  作者:cdf520
工作人员在实验室对样品进行处理。受访者供图
科技日报10月16日消息,2019年诺贝尔生理医学奖让“氧气感应机制”成为明星机制,但大多数人在看到真正应用前,仍会一脸懵:它究竟能干什么或者干了什么?
毕竟,关于这个机制的研究即便是在生物界也偏冷门。近日,84岁高龄的复旦大学附属华山医院终身教授、肾脏病学专家林善锬接受科技日报记者采访时表示:“(氧气感应机制的)整个系统虽已被完整地发现,但还在发展。直到最近,系统中一些要素的种类还在不断地被发现和丰富。”
但中国科学家基于这一机制研制的首创新药罗沙司他,已于2018年12月18日在中国获批上市。短短26年内完成从基础理论发现到首个新药研发上市的历程,林善锬归结为3点:得益于伟大机制的发现,得益于研发公司勇于来到中国,也得益于包括研究型医生队伍的形成、药政部门专业化建设等在内的中国新药创新生态的形成。
一只“超红”老鼠“穿针引线”,从四千余种小分子化合物找到罗沙司他
为什么说这个机制伟大呢?林善锬做了一个对比——
过去人们知道,缺氧会让主动脉弓上的感受器给身体发信号,还会让交感神经给肺施压……但这些分布在不同器官,看起来毫无关联,也很难产生实质影响。而当HIF(低氧诱导因子)被发现后,这些“散乱的拼图”就说得通了。
更伟大的是,3位获奖者不仅解释了生成机制,还找到了“刹车”机制。就像灯的开关,有开有关才能调控利用。诺奖获得者之一的威廉·凯林发现,在有氧情况下,脯氨酰羟化酶对HIF-1α(HIF的亚基)打标签,让它迅速被识别降解。
“HIF-1α如果不被降解,就会跑进细胞核中,找到自己的‘另一半’,组成完整的HIF,启动基因的高表达,影响之一就是产生很多血液中的红细胞。”林善锬说,所以,人们想方设法让HIF-1α留下,需要阻止脯氨酰羟化酶工作。
1996年,珐博进(FibroGen)公司里的一些小鼠体内,似乎已经有了脯氨酰羟化酶停止工作的苗头。
“这是一家原本研究纤维蛋白胶原(Fibrinogen)的企业,名字就能看出来,过去脯氨酰羟化酶是用来合成胶原的关键蛋白。”林善锬讲到,那些实验动物是用来试验胶原合成的,却被发现血液中含有超量(约90%)的红细胞,而正常红细胞含量为45%左右。
不断地紧跟理论进展,让研究人员为眼前的这些“超红”的小鼠灵光一闪——
脯氨酰羟化酶在这些试验动物中或许被抑制了,它们无法正常降解HIF-1α,机体始终认为自己缺氧,不断生产红细胞。在这些小鼠的“穿针引线”下,珐博进找到理论开创者威廉·凯林寻求研发合作。
“珐博进科研团队对脯氨酰羟化酶有着更深刻的了解,在对抑制剂小分子候选物的寻找方面积累了大量经验。”林善锬回忆,“如果我没记错的话,罗沙司他的编号是4592,这意味着在此之前,曾尝试过四千余种小分子化合物,每种化合物都探索过无数个生产工艺参数。事实上,企业很早已经开始使用人工智能算法进行候选物的筛选。”
为落地中国设计严格方案,获批治疗透析患者肾性贫血
“我认为珐博进决定将罗沙司他首先落地在中国需要很大的勇气。”林善锬回忆,2007年,药品已经有了雏形,完成了动物试验,也进行了安全性评价等临床试验的前期准备工作。
“考虑到什么地方最希望用到这个药,贫血最多是什么地方,他们进行了调查,最后决定要到中国来。”林善锬说,由于在哈佛大学学习和工作过一段时间,注意过他们的研究,并且当时刚卸任中国肾脏病学会的主任委员,听到他们有这样的想法,也感觉很兴奋。
“肾脏分泌促红细胞生成素,肾性贫血也没有更好的治疗方法。”林善锬说,比如,直接往体内注射促红素,过量的话很可能诱发高血压、脑卒中等。作为医生非常希望能够让患者用到安全有效的药物。
经过考察,珐博进决定落户北京经济技术开发区。而开发区对他们的要求是,必须在中国建立企业,药品需证明有效且相关资料必须为中文,必须接受中国的审评审批并且在中国应用。例如,为了证明这一药品对亚洲人同样有效,珐博进曾先期在新加坡进行临床研究。
随后在林善锬等国内医学专家的协助下,罗沙司他先在北京协和医院进行了Ⅰ期临床试验,之后在上海的华山医院和瑞金医院等开启了严格的Ⅱ期、Ⅲ期临床试验研究。
“这是对于全新机制的全新靶点的药物的临床实验设计,并没有很多的借鉴。”林善锬说,珐博进团队决定用严格的设计方案和严谨的实验数据面对困难,并考虑到了中国国情的实际——
一份设计方案需经多方认可后,方可进一步实施;一座专门进行血样分析的实验中心建立起来,只是为了使得每次的血样分析都得到标准化的结果;数据安全委员会成立起来,对数据真实性的监督和监管的严苛性史无前例;为了维持参与试验的患者热情,珐博进为每月两次的随访提供了专车接送服务……
经过长达9年的临床试验,罗沙司他于2018年12月18日被国家药品监督管理局通过优先审评程序正式批准用于治疗透析患者肾性贫血,成为首个治疗肾性贫血的口服小分子HIF-PHI新药。
超出预期的“意外之喜”,变供血为造血且适应症范围不断拓宽
“里程碑式的药物”“更被临床接受”“不需额外补充铁剂”……在10月9日召开的香山科学会议上,首都医科大学附属北京安贞医院教授程虹从临床医生的角度一口气说出了多个嘉许。
在临床试验以及获批后的临床使用过程中,罗沙司他不断地给医疗界带来惊喜。“它促成红细胞生成的效应,不受炎症的影响,这对心肾疾病非常有利,因为心肾疾病患者体内大多为炎症状态。”程虹认为,它的优势在于启动了体内的正常生理机制,转“供血”为“造血”。
7月25日《新英格兰医学杂志》(NEJM)刊出两篇关于罗沙司他治疗肾性贫血的论文,成为NEJM首次刊发的由我国大陆医生作为第一和通讯作者的新药Ⅲ期临床试验。
中国医药链条上对于临床试验质量控制,特别是新药临床试验意识存在短板,而论文的首次刊发一定程度上证明了国际学术界对中国临床试验的认可。临床试验的质量建设,堪称医药产业“基础设施”。“珐博进对中国医生和研究者的培养是不惜成本的。”林善锬表示,罗沙司他的临床试验带动一批研究型医生骨干,形成与国际接轨的标准与流程。他们的认真工作也促成了罗沙司他的成功落地。
7月31日,科技部会同国家卫生健康委召开的“重大新药创制”科技重大专项新闻发布会上,珐博进(中国)医药技术开发有限公司受邀作为新药创制专项专家参加,罗沙司他是首个全球研发、中国首发的1.1类新药,它的顺利落地同样成为中国医药创新的标志性事件。
珐博进(中国)医药技术开发有限公司科学顾问威廉·凯林表示:“氧气是生命的基础,许多疾病由于氧气供应不足导致,如贫血、心脏病和中风,以及实体瘤。”程虹也认为,在适应症拓宽的道路上,罗沙司他还将让更多患者受益。
(原题为《最新诺奖成果怎么用? 基于它的首款药去年就落地中国》)
相关下载

玩家评论

苹果首款5G版iPhone即将发布!售价2999元起

原标题:苹果首款5G版iPhone即将发布!售价2999元起 12月2日,摩根大通分析师预测称,苹果可能改变原有iPhone发布策略:将以半年为节奏,更灵活更新产品,同时详情>>

阅读: 0
日期: 2019-12-03
《岁月忽已暮》首款预告曝光张子枫姜潮“组cp”_青春

原标题:《岁月忽已暮》首款预告曝光 张子枫姜潮“组cp” 1905电影网讯11月21日下午,由、、主演的青春爱情影片,在金鸡百花电影节上举办新闻发布会。详情>>

阅读: 2
日期: 2019-11-25
国内首款5G+内折叠屏手机!买它

原标题:国内首款5G+内折叠屏手机!买它 11月19日,武汉汉秀剧场,来自全国的中国电信经销商,如同过去11年那样,因为一款手机,又相聚了。 “这绝对是颠覆详情>>

阅读: 2
日期: 2019-11-20
Valve宣布推出首款旗舰VR游戏《Half-Life:Alyx》

在宣布将制作三款完整VR游戏两年零九个月后,Valve Software发布了其迄今为止有关VR游戏最激动人心的公告之一–该公司周一宣布将推出《Half-Life: A详情>>

阅读: 4
日期: 2019-11-19
TCL华星展示全球首款105英寸21:9智慧宽屏,5K×2K分辨率

原标题:TCL华星展示全球首款105英寸21:9智慧宽屏,5K×2K分辨率 IT之家11月17日消息 根据TCL华星的官方消息,近日,第二十一届中国国际高新技术成果交易详情>>

阅读: 3
日期: 2019-11-18
联想宣布推出全球首款5G电脑

原标题:联想宣布推出全球首款 5G 电脑 据新浪科技报道,11 月 15 日下午,联想集团在 2019 创新科技大会上宣布,推出全球首款 5G 电脑。 据悉,这款全球 详情>>

阅读: 4
日期: 2019-11-15
《史酷比狗》发布首款预告,扎克·埃夫隆领衔配音_周慧晓

原标题:《史酷比狗》发布首款预告,扎克·埃夫隆领衔配音 新京报讯(记者 周慧晓婉)11月12日,由托尼·塞沃恩(《猫和老鼠》系列)执导,马特·利伯曼(《拯救详情>>

阅读: 4
日期: 2019-11-12
将5G“藏”进4G,国内首款开售5G手机的轻薄秘籍

原标题:将5G“藏”进4G,国内首款开售5G手机的轻薄秘籍 2019年,是世界5G商用元年,也是全球智能手机行业发展的一个重要转折点。 作为全球5G市场的重要详情>>

阅读: 2
日期: 2019-11-10
模玩资讯:《QQ飞车》首款车模白玉神驹WHITESTALLION_细节

原标题:模玩资讯:《QQ飞车》首款车模 白玉神驹WHITE STALLION 文章转自模魂志 商品信息 ●登场作品:《 QQ飞车 》 ●合金、ABS等已上色成品车模 ●详情>>

阅读: 5
日期: 2019-11-09
填补空白!我国首款10兆瓦级海上风电机组通过认证

原标题:填补空白!我国首款10兆瓦级海上风电机组通过认证 我首款10兆瓦级海上风电机组通过认证 科技日报重庆11月6日电 (记者雍黎)6日,记者从中国船舶重详情>>

阅读: 0
日期: 2019-11-07
汇顶科技全球首款超薄屏下光学指纹正式商用

原标题:汇顶科技全球首款超薄屏下光学指纹正式商用 证券时报e公司讯,11月5日下午,小米正式发布新品小米CC9Pro,证券时报·e公司记者获悉,该款手机搭载详情>>

阅读: 0
日期: 2019-11-05
雷蛇Razer推出首款真无线耳机「战锤狂鲨」:以低延迟为卖点

原标题:雷蛇Razer推出首款真无线耳机「战锤狂鲨」:以低延迟为卖点 玩懂手机网消息,目前市面上越来越多的品牌都推出了“真”无线耳机的款式,而日前,灯详情>>

阅读: 4
日期: 2019-11-03
首款阿兹海默药药效怎么样首款阿兹海默药要卖多少钱哪里有卖

一家领先的制药公司宣布,他们在阿尔茨海默病研究方面取得了重大突破,他们发现了一种据称可以延缓阿尔茨海默病的药物,这种药物有望在两年内问世。Biogen周详情>>

阅读: 5
日期: 2019-10-23
《我的英雄学院》第四季动画人气爆表国内首款正版手游受期待

我的英雄学院:入学季 大小:未知类型:角色扮演 扫一扫直接下载 Android下载 iOS详情>>

阅读: 7
日期: 2019-10-23
“灯厂灵魂”注入:Razer发布首款27英寸Raptor电竞显示器_FreeSync

原标题:“灯厂灵魂”注入:Razer发布首款27英寸Raptor电竞显示器 IT之家10月22日消息 Razer近日发布了首款27英寸Raptor电竞显示器,这款产品具有144Hz详情>>

阅读: 5
日期: 2019-10-22
外星人推出旗下首款OLED电竞显示屏,拥有54.6英寸的4K钜幕_游戏

原标题:外星人推出旗下首款OLED电竞显示屏,拥有54.6英寸的4K钜幕 目前包括华硕、惠普在内的很多厂商都在致力于打造超大屏游戏“显示器”,外星人也紧详情>>

阅读: 6
日期: 2019-10-21
国内首款人造肉4片118元!你打算尝鲜吗?

原标题:国内首款人造肉4片118元!你打算尝鲜吗? 近期,国内首款人造肉上市,引发“吃货”们的强烈讨论。 有人说:“太好了,现在肉价这么贵,人造的能便宜点吧?详情>>

阅读: 3
日期: 2019-10-18
Redmibook首款AMD锐龙笔记本即将发布

原标题:Redmibook首款AMD锐龙笔记本即将发布 今天小米官方宣布:Redmibook旗下首款AMD平台笔记本将于10月21日正式发布,将搭载锐龙5 3500U和锐龙7 370详情>>

阅读: 5
日期: 2019-10-16
realme首款旗舰X2Pro发布2699元起正与高通5G集成芯片合作

原标题:realme首款旗舰X2 Pro发布2699元起 正与高通5G集成芯片合作 10月15日,OPPO旗下realme 正式发布全球首款旗舰智能手机realme X2 Pro。这款手详情>>

阅读: 5
日期: 2019-10-15
“真给力”新品发布会举办带来首款旗舰realmeX2Pro

原标题:“真给力”新品发布会举办 带来首款旗舰realme X2 Pro 2019年10月15日,中国电影导演中心—新锐智能手机品牌realme举办“真给力”新品发布会详情>>

阅读: 3
日期: 2019-10-15
5G双模+挖孔屏Redmi首款5G产品即将面世

原标题:5G双模+挖孔屏 Redmi首款5G产品即将面世 10月14日,小米集团旗下品牌Redmi在北京召开新品沟通会,小米集团副总裁、Redmi品牌总经理卢伟冰正式详情>>

阅读: 8
日期: 2019-10-15
18W快充、5000mAh大容量电池,红米8系列重新定义入门机,首款5G旗舰机K30曝光

原标题:18W快充、5000mAh大容量电池,红米8系列重新定义入门机,首款5G旗舰机K30曝光 文|杨舒芳 红米数字系列又发新品了。 10月14日,小米集团旗下品牌R详情>>

阅读: 3
日期: 2019-10-14
Redmi将推出首款5G双模手机K30

原标题:Redmi将推出首款5G双模手机K30 北京商报讯(记者 石飞月)10月14日,在小米总部入门级新机新品发布会上,小米集团副总裁、Redmi品牌总经理卢伟冰透详情>>

阅读: 6
日期: 2019-10-14
Redmi卢伟冰:首款5G手机K30不追求价格最低

原标题:Redmi卢伟冰:首款5G手机K30不追求价格最低 证券时报e公司讯,10月14日消息,今天Redmi在北京发布了两款千元机产品,分别是Redmi红米8和8A。此外,Re详情>>

阅读: 6
日期: 2019-10-14
全球首款“人造肉”月饼上市,你敢吃吗?

原标题:全球首款“人造肉”月饼上市,你敢吃吗? 蚂蚁搬家推出中秋活动,红包、大闸蟹送不停!搜索“蚂蚁搬家”,获取参与方式。 七月份的猪肉荒还没过去,“详情>>

阅读: 9
日期: 2019-09-06
三国题材动画电影《武圣关公》正式发布首款概念海报

原标题:三国题材动画电影《武圣关公》正式发布首款概念海报 5月16日,大河报大河客户端记者获悉,由国漫大师蔡志忠担任总导演的三国题材动画电影《武详情>>

阅读: 6
日期: 2019-09-05
海外首款TCL品牌手机发布2020年将推5G和折叠屏手机

原标题:海外首款TCL品牌手机发布2020年将推5G和折叠屏手机 网易科技讯9月5日消息, IFA展前夕,TCL在德国柏林举办以“MAKING LIFE INTELLIGENT”为主详情>>

阅读: 2
日期: 2019-09-05
vivo首款真无线蓝牙耳机首曝:9月16日发布

原标题:vivo首款真无线蓝牙耳机首曝:9月16日发布 9月4日消息,vivo NEX 3 5G旗舰将于9月16日在上海发布。本次发布会主题是“未来无界”,暗示NEX 3的“详情>>

阅读: 3
日期: 2019-09-04
首款瀑布屏5G旗舰vivoNEX3正式官宣

原标题:首款瀑布屏5G旗舰 vivo NEX 3正式官宣 今日,新机的官方定妆海报公布:“未来无界。#5G智慧旗舰NEX 3#,9.16上海见。”此前,vivoNEX已经通过通信详情>>

阅读: 2
日期: 2019-09-04
LG开始发货全球首款8KOLED电视:4个HDMI2.1

原标题:LG开始发货全球首款8K OLED电视:4个HDMI 2.1 LG今日在韩国首尔宣布,开始出货世界首款8K OLED电视(玺印88Z9)和8K NanoCell液晶电视(75SM99),首批市详情>>

阅读: 9
日期: 2019-09-04
全球首款Mini-LED发布

原标题:全球首款Mini-LED发布 证券时报e公司讯,8月30日,TCL华星“星曜·绽放即刻之美”技术战略暨新产品发布会在深圳举办。会上,TCL华星正式发布全球详情>>

阅读: 2
日期: 2019-08-31
智东西晚报:苹果宣布9月11日凌晨1点发布新品中国移动首款自主品牌5G手机上市

原标题:智东西晚报:苹果宣布9月11日凌晨1点发布新品 中国移动首款自主品牌5G手机上市 「智东西」晚报第1309期 2019.8.30 周五 #今日要闻# 1、苹果详情>>

阅读: 8
日期: 2019-08-30
中国移动首款5G手机开售,售价4988元

原标题:中国移动首款5G手机开售,售价4988元   8月30日,中国移动举行线上招募5G体验官活动,宣布即日起首款自主品牌5G手机——先行者X1在线上线下全详情>>

阅读: 7
日期: 2019-08-30
Redmi红米首款电视发布,70英寸只要3399元

原标题:Redmi 红米首款电视发布,70 英寸只要 3399 元 8 月 29 日下午,在 Redmi Note 8 系列手机发布会上,红米首款电视正式亮相。至此,小米在电视领域详情>>

阅读: 5
日期: 2019-08-30
中国移动首款自主品牌5G手机上市,售价4988元

原标题:中国移动首款自主品牌5G手机上市,售价4988元 8月30日,中国移动首款5G手机——先行者X1线上线下全渠道同步开售,这也是国内第一部由运营商推出详情>>

阅读: 8
日期: 2019-08-30
中国移动首款自主品牌5G手机上市:售价4988元

原标题:中国移动首款自主品牌5G手机上市:售价4988元 网易科技讯 8月30日消息,中国移动举行线上招募5G体验官活动,宣布即日起首款5G手机——先行者X1详情>>

阅读: 5
日期: 2019-08-30
Redmi红米发布首款70英寸4K巨屏电视,售价3799元

原标题:Redmi红米发布首款70英寸4K巨屏电视,售价3799元 PingWest品玩8月29日讯,Redmi红米电视首款70英寸大屏价格正式公布,售价3799元。Redmi红米电视详情>>

阅读: 3
日期: 2019-08-29
vivo首款5G性能旗舰iQOOPro强悍来袭_设计

原标题:vivo首款5G性能旗舰iQOO Pro 强悍来袭 2019年8月22日,iQOO品牌新品iQOO Pro在751D·PARK北京时尚设计广场751新罐正式发布。iQOO Pro不仅延详情>>

阅读: 4
日期: 2019-08-27
首款国产动作MMO《世界OL2》正式加入绿光计划

详情>>

阅读: 2
日期: 2019-02-26
首款无商城《武极天下》巫神塔1V1实战视频首曝

document.getElementById(youkuplayer).innerHTML=;player=newYKU.Player(youkuplayer,{st详情>>

阅读: 2
日期: 2019-02-26
首款塔防战争 海岛争霸9日11点删档开测

《海岛争霸》精心打磨而成的全球独创新型手游,带你领略2015开年最有feel的塔防体验,开启中国策略游戏新时代!游戏采用Unity3D引擎打造,将轻联机互动与逆塔防PVP玩法结合,加入详情>>

阅读: 2
日期: 2019-02-26
首款正版手游《魔导少年-妖尾启程》7.23首测

7月23日,DeNA中国旗下又一款日漫改编手游《魔导少年-妖尾启程》正式迎来精英封测,成为今年暑期档最不容错过的S级大作!此次封测采用了激活码限量发放模式。正版IP授权尽显超凡游戏品质,详情>>

阅读: 4
日期: 2019-02-25
首款策略轻格斗手游《乱斗萌萌哒》全平台内测

经纶天下自主研发的大型原创首款策略轻格斗手游《乱斗萌萌哒》,于今日(4月28日)10点开启全平台内测。这款二次元颠覆之作将引爆一场全新的手游风暴,游戏题材横跨动漫、电影、历史、小说各个次详情>>

阅读: 0
日期: 2019-02-25
首款横版3D浮空炫斗《全民大主宰》28日首测

作为一款中国玄幻题材手游,《全民大主宰》凭借浓郁东方画风和浮空炫斗玩法,深受众多玩家亲睐。10月28日11点首测不需要激活码即可进入游戏,不论你是技术党还是手残党都不妨来试试!《全民大详情>>

阅读: 4
日期: 2019-02-25
首款单刀伞形风物志 九阴紫影蔽日伞鞘曝光

首款单刀伞形风物志 九阴紫影蔽日伞鞘曝光, 《九阴真经》风物志以其物件美观以及种类繁多闻名于世,从常见的... 详情>>

阅读: 4
日期: 2019-02-18
精彩推荐
精品推荐
换一换